Há algumas semanas, no Hospital La Paz, em Madri, um tratamento de imunoterapia salvou a vida de uma menina que sofria de uma doença muito rara. Este foi um dos sucessos mais recentes das células CAR-T , um medicamento baseado nos próprios glóbulos brancos do paciente, que são modificados em laboratório para atacar seletivamente as células que causam a doença, seja ela cancerígena ou uma doença autoimune, como foi o caso da paciente em Madri.

O imunologista americano Carl June, inventor desses tratamentos para cânceres do sangue, como leucemia e linfoma, compara seus efeitos a um milagre bíblico: a ressurreição de Lázaro . As células CAR-T conseguiram alcançar curas espetaculares em milhares de pacientes que eram dados como mortos, uma das maiores conquistas médicas das últimas décadas.

O imunologista americano assinou hoje um estudo que explora uma nova terapia experimental que permite aos pacientes produzir células CAR-T em seus corpos. Trata-se de nanopartículas lipídicas contendo pequenos fragmentos de RNA mensageiro, uma estrutura muito semelhante à das vacinas contra a COVID-19 . O fragmento de RNA contém a informação de que as células T precisam para desenvolver a capacidade de identificar e eliminar células malignas, neste caso as células B, que podem causar tanto cânceres hematológicos quanto doenças autoimunes. O trabalho foi publicado na Science , referência mundial em ciência.

A equipe demonstrou que o tratamento reprograma linfócitos T e combate células malignas em culturas de células de pacientes com doenças autoimunes. Eles também demonstraram que essa injeção é capaz de eliminar tumores sanguíneos em camundongos e ratos com leucemia, além de "reiniciar" o sistema imunológico de primatas não humanos, semelhante ao que as células CAR-T convencionais conseguiram em humanos com câncer e doenças autoimunes .

Os responsáveis ​​pelo trabalho acreditam que este passo será fundamental para a democratização dessas terapias. A equipe de June, da Universidade da Pensilvânia, assinou o estudo com cientistas da Capstan , empresa americana de biotecnologia. A empresa acaba de anunciar o início da primeira fase de testes clínicos em pacientes que sofrem de doenças autoimunes mediadas por linfócitos B. June é um dos fundadores científicos da Capstan, juntamente com Drew Weissman, coinventor das vacinas contra a COVID-19, pelas quais recebeu o Prêmio Nobel de Medicina em 2023, juntamente com a bioquímica Katalin Karikó .

Se comercializadas, essas injeções poderiam reduzir drasticamente o preço desses tratamentos para cerca de € 5.000 por dose, de acordo com o CEO de uma das empresas mais avançadas nesse campo, a Interius BioTherapeutics.

Por serem baseadas em RNA , esses tipos de células CAR-T não causam alterações genéticas permanentes nos pacientes, o que é visto como uma vantagem. No entanto, isso também significa que seus efeitos não duram anos, nem mesmo décadas , como acontece com as células CAR-T convencionais, mas possivelmente meses, o que exigiria doses recorrentes ao longo da vida, com os custos associados.

"São resultados impressionantes", comemora Ignacio Melero , professor de Imunologia da Universidade de Navarra e codiretor de Imunologia Clínica e Imunoterapia da Clínica Universidad de Navarra, que não participou do estudo. O trabalho "Esta metodologia é extraordinariamente promissora para o tratamento de algumas doenças autoimunes em casos refratários aos tratamentos padrão. Por exemplo, lúpus eritematoso sistêmico , polimiosite, esclerodermia, síndrome de Sjögren e talvez artrite reumatoide. Pode ainda não ser uma abordagem que possa competir com a terapia CAR convencional para o tratamento de leucemia ou linfoma, mas com a otimização adequada, pode ser viável", acrescenta.

“É um estudo importante”, concorda Manel Juan , chefe do Departamento de Imunologia do Hospital Clínic de Barcelona, ​​onde foi desenvolvido o bem-sucedido CAR-T público que salvou a menina de Madri e já foi aplicado em meio milhar de pacientes com tumores hematológicos. “Parece possível obter o efeito alcançado pelo CAR-T convencional em doenças autoimunes, mas sem o risco de ter células permanentes. Em vez disso, por meio deste sistema, é transitório, obtendo o mesmo efeito com várias doses”, argumenta. O médico explica que dois ensaios preliminares na China mostraram que esta abordagem obteve remissões completas em dois pacientes com câncer hematológico. “Em princípio, a possibilidade de escalabilidade, de aumentar o número de produções para uso em mais pacientes, poderia reduzir os preços. Mas já sabemos que, no final, custos e preços são muito diferentes e dependem de como são gerenciados pelas diferentes empresas ”, acrescenta.

Fonte: El País